Los trasplantes innovadores ofrecen esperanza a los pacientes con un trastorno autoinmune poco común


Como militar de carrera, Chris Ryals estaba acostumbrado a ser físicamente activo. El sargento mayor de la Fuerza Aérea corría regularmente, visitaba el gimnasio y levantaba pesas. Pero a principios de 2017, le diagnosticaron tuberculosis latente y comenzó a tomar medicación oral. Poco después, comenzó a sentir dolor en los pies mientras se preparaba para una prueba de aptitud física. Sabía que algo andaba mal.

"Mis pies me estarían matando. Me dolería caminar", recuerda Chris, quien originalmente fue diagnosticado con fascitis plantar. Luego, el dolor se trasladó a sus rodillas y hombros, y los ligamentos y tendones de Chris parecían estar siempre tensos.

Los médicos militares diagnosticaron a Chris con esclerodermia , una enfermedad autoinmune que afecta a múltiples sistemas del cuerpo, incluida la piel, los pulmones y el tracto gastrointestinal. La esclerodermia causa una discapacidad progresiva y en algunos casos la muerte. Aunque es raro, el trastorno es más común en ciertas poblaciones, como los afroamericanos, pero puede afectar a cualquier grupo étnico.

"Sin saberlo, el medicamento latente para la tuberculosis (tuberculosis) había provocado que esta afección subyacente, aparentemente inactiva, asomara su fea cabeza", dice Chris, que tenía 39 años en ese momento.

"Nunca olvidaré hablar con el reumatólogo, y ella me estaba hablando, contándome todo, lo que viene con la condición. Y solo recuerdo haberla mirado, y luego me senté y repetí lo básico: ' Así que tengo una enfermedad que no tiene cura y podría potencialmente matarme ”. Fue un shock ", dice Chris, padre de dos niños pequeños.

Con el tiempo, la condición de Chris empeoró. "Dejé caer una cantidad significativa de peso. Comencé a tener decoloración de la piel en toda la cara y siempre tenía frío. Llegué al punto en que no podía alcanzar cosas en el gabinete o estirar la mano para ajustar el cabezal de la ducha. Era difícil hacer las actividades diarias, como agacharme para atarme los zapatos o ponerme los zapatos y los calcetines ", dice Chris, quien se había mudado a Brunswick, Georgia, para estar cerca de su familia.

Ver: la historia de Chris Ryals.

Periodistas: El video con calidad de transmisión (2:24) está en las descargas al final de esta publicación. "Cortesía: Mayo Clinic News Network".

En diciembre pasado, por sugerencia de miembros de la familia, quienes "siempre elogiaron el servicio y la calidad de la atención médica de Mayo Clinic", Chris viajó al sur para reunirse con el Dr. Andy Abril , reumatólogo de Mayo Clinic en Florida .

"Cuando Chris vino a vernos, su esclerodermia progresaba rápidamente, así que vino a ver qué alternativas teníamos para el tratamiento. Desafortunadamente, con esta condición, no hay muchas opciones", dice el Dr. Abril.

Investigación innovadora

Sin embargo, un área de innovación es el autotrasplante de médula ósea , donde las propias células madre sanas del paciente se utilizan para reemplazar la médula ósea enferma o dañada.

Chris había escuchado que se estaba investigando este tipo de trasplante para pacientes con trastornos autoinmunes. Pero dice que todavía se sorprendió cuando el Dr. Abril le recomendó visitar a un hematólogo. "Me sorprendió al 100% cuando el Dr. Abril me refirió a ellos en la primera visita", dice Chris, ciertamente entusiasmado.

A principios de 2020, se reunió con el Dr. Ernesto Ayala , miembro del programa de Terapia Celular de Mayo Clinic Cancer Center . El Dr. Ayala estaba tan emocionado como Chris con la perspectiva de un trasplante de células madre.

"Los trastornos autoinmunitarios se dirigen a las personas en la etapa más productiva de la vida, generalmente entre los 20 y los 40 años, por lo que tienen un gran impacto. Son complejos y difíciles de tratar, ya que hay muchos pacientes que no responden. A medida que las enfermedades progresan, pueden volverse letales. Pero el uso del trasplante de médula ósea , o terapia celular, ha surgido como una poderosa alternativa para tratar estos trastornos en pacientes que no han logrado los tratamientos estándar ", explica el Dr. Ayala, y agrega que el tratamiento solo está disponible en muy pocos centros en el país.

"En el sur de los Estados Unidos, Mayo Clinic es el único centro que ofrece este tipo de tratamiento como estándar de atención para pacientes con trastornos autoinmunes graves", dice el Dr. Ayala.

Chris fue ingresado en el hospital el 8 de abril. Menos de una semana después, el 14 de abril, recibió su trasplante.

La recuperación ha sido lenta pero valió la pena la espera, dice Chris. "La mayor mejora fue la interrupción de la progresión en mi condición".

En los ocho meses transcurridos desde su trasplante, Chris ha visto sus síntomas casi revertirse. Está de vuelta en el gimnasio haciendo ejercicio, su piel se ha suavizado y gran parte de la decoloración de su rostro se ha resuelto. Los problemas gastrointestinales también han disminuido. "Espero recuperar peso y fuerza en los próximos seis meses y más", dice Chris.

Por ahora, Chris, que cumplió 40 años en octubre, está feliz de celebrar las fiestas con su familia. "No hay planes especiales, pero (planeamos) celebrar juntos".

Y para el Dr. Ayala, ese es el mejor regalo. "Es tan emocionante. Estoy muy feliz de ver los resultados de nuestro trabajo. Puedo ver a una familia junta nuevamente como un todo, criando a sus hijos, volviendo al trabajo. Y para mí, es como el premio de lo que hacemos. "

Transformando la medicina

"En los últimos años, Mayo Clinic en Florida ha invertido significativamente en personas, tecnología y espacio para poder expandir y liderar el tratamiento de tumores sólidos y cánceres hematológicos, pero también para liderar el desarrollo de terapias celulares de vanguardia. para otras enfermedades, como enfermedades autoinmunes y enfermedades neurológicas ", dice la Dra. Roxana Dronca , presidenta de la División de Hematología y Oncología Médica de Mayo Clinic Florida.

La apertura del edificio Mangurian y la construcción de una planta de biofabricación son dos componentes de la expansión en Jacksonville que, según el Dr. Dronca, está ayudando a transformar la atención que brinda Mayo Clinic.

"Estoy realmente entusiasmado con el desarrollo de nuestra instalación de fabricación biológica que nos permitirá desarrollar un programa de investigación más sólido y también fabricar terapias con células madre y células de ingeniería que se aplicarán para la cura del cáncer, pero también para otras enfermedades complejas". " ella dice.

En la actualidad, además de la esclerodermia, se ofrece el trasplante de médula ósea a pacientes seleccionados que tienen una enfermedad neurológica rara y a pacientes con anemia de células falciformes .

"Ver el éxito de este paciente realmente me da la esperanza de que podemos seguir aprendiendo y podemos seguir avanzando en el campo de la medicina y hacer una diferencia en la vida de los pacientes, no solo con cáncer, sino con otras enfermedades raras e incurables, "Dice el Dr. Dronca.